Gli usi off-label sono definiti come gli utilizzi di farmaci in situazioni che non sono previste dalla scheda tecnica del prodotto: usi in specifiche popolazioni di pazienti (es. popolazione pediatrica), usi per indicazione, dosaggio, frequenza di somministrazione, durata o via di somministrazione diversi rispetto a quelli autorizzati. L’utilizzo di farmaci per indicazioni diverse da quelle autorizzate è possibile nel rispetto di alcune norme.
Legge 23 dicembre 1996 n. 648. Comma 4 dell’articolo 1
Tale legge prevede che, qualora non esista valida alternativa terapeutica, siano erogabili a totale carico del SSN:
purché inseriti in un apposito elenco predisposto e periodicamente aggiornato dall’AIFA http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/legge-64896.
Il medico che utilizza un farmaco inserito nell’elenco della Legge 648/96 deve farlo nel rispetto delle condizioni indicate ed inserite in tale elenco, dichiarando l’assunzione di responsabilità del trattamento e acquisendo il consenso informato dal paziente. L’elenco, dal 2007, è stato integrato mediante l’aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali di uso consolidato, sulla base dei dati della letteratura scientifica, che possono essere utilizzati per una o più indicazioni terapeutiche diverse da quelle autorizzate.
Attualmente sono stati stilati 17 elenchi che possono essere sottoposti a revisione periodica: http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/legge-64896
Per i farmaci inseriti in questi elenchi non è richiesta la trasmissione dei dati di monitoraggio e di spesa. Nei casi sopra riportati il farmaco è erogato direttamente dalla ASL.
DL 17 febbraio 1998, n. 23 coordinato con la Legge di conversione 8 aprile 1998, n. 94 comma 2 dell’articolo 3 (Legge di Bella)
“In singoli casi il medico può, sotto la propria responsabilità e previa informazione del paziente e acquisizione del consenso informato dello stesso, impiegare un medicinale prodotto industrialmente per un’indicazione o una via di somministrazione o una modalità di somministrazione o di utilizzazione diversa da quella autorizzata, qualora il medico stesso lo ritenga, in base a dati documentabili, che il paziente non possa essere utilmente trattato con medicinali per i quali sia già stata approvata quella indicazione terapeutica o quella via o modalità di somministrazione e purché tale impiego sia noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale”.
In nessun caso, tuttavia, il ricorso del medico a tale modalità prescrittiva, può costituire il riconoscimento del diritto del paziente all’erogazione di medicinali a carico del SSN.
Legge finanziaria 2007
La Legge Finanziaria per il 2007 ha stabilito che il ricorso “diffuso e sistematico” all’utilizzo dei medicinali per indicazioni diverse da quelle autorizzate a carico del SSN, nei presidi ospedalieri o in altre strutture sanitarie non è consentito quando siano già disponibili in commercio farmaci che recano l’indicazione terapeutica specifica.
Considerato che l’utilizzo di farmaci off label è possibile: (casi già normati)
